2023年10月8日，广州尊龙凯时人生就是博医药股份有限公司自主研发的一类新药双利司他（BEBT-908）的新药上市申请（NDA）已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理，用于既往接受过至少两种系统治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者的治疗。目前，该申请已获得CDE优先审评资格，是全球首个且唯一处于上市注册申报阶段的针对PI3K/HDAC设计的小分子双靶点抑制剂。
根据弗若斯特沙利文的分析，弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）约占非霍奇金淋巴瘤（NHL）患病人数的41.0%，是NHL中占比最高的亚型。2021年中国DLBCL患病人数为22.2万人，预期2030年将达到29.9万人。DLBCL的诊疗路径，一线治疗以R-CHOP为核心，DLBCL具有高度异质性及侵袭性，大约30-40％的患者会发展为复发或难治性（r/r DLBCL），且经过一段时间治疗后又易发生耐药。目前，r/r DLBCL尚无标准的三线及以上治疗方案，国内尚无获批的三线及以上治疗r/r DLBCL的小分子靶向药物，该领域存在较大的、未被满足的临床需求。
双利司他此次新药上市申请是基于其关键IIb期临床试验，共入组93例r/r DLBCL患者，主要研究终点由独立影像评估委员会（IRC）评估和研究者评估的客观缓解率（ORR）均高于与药审中心达成的附条件上市要求，且可显著延长患者的总生存期（OS）；安全性方面，治疗相关不良事件（TRAEs）主要为血液学不良反应，可在治疗周期中自愈或经药物干预后恢复，具有良好的安全性和耐受性。相关研究结果将在学术期刊和学术会议上发表。
关于双利司他
双利司他是全球首个进入NDA申报阶段的PI3K/HDAC抑制剂，在抑制肿瘤信使通路核心靶点PI3K的同时可抑制表观遗传修饰靶点HDAC，产生协同抗肿瘤作用，相比单靶点PI3K抑制剂或HDAC抑制剂，其在多种血液瘤及实体瘤中活性显著提高，显示出广谱抗肿瘤活性。基于优异的临床数据，双利司他入选了“十三五”国家“重大新药创制”科技重大专项且已通过验收，并于2021年10月获得CDE“突破性治疗药物品种”认定资格。双利司他IIa期临床数据显示，II期推荐剂量（22.5mg/m2）下，在接受双利司他治疗后完成至少一次肿瘤评估的受试者中，三线及以上治疗r/r DLBCL的客观缓解率（ORR）达50%，疾病控制（DCR）=66.7%，其中2例受试者接受过CAR-T治疗，经双利司他治疗后肿瘤应答分别为CR和PR。凭借良好的抗肿瘤药效和安全性结果，其有望成为国内首个批准上市用于r/r DLBCL三线及以上治疗的小分子靶向创新药。
除r/r DLBCL外，双利司他在其他类型的血液瘤中也展现出良好的治疗潜力，公司正开展治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）、复发或难治性滤泡性淋巴瘤（r/r FL）、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（r/r CLL/SLL）和边缘区淋巴瘤（r/r MZL）等适应症的II期临床试验。
另外，在临床前研究中，双利司他同样显示了针对实体瘤广泛且良好的抗肿瘤活性，公司持续挖掘其治疗晚期实体瘤的潜力，正开展双利司他联合氟维司群/BEBT-109/BEBT-209治疗晚期实体瘤的Ib/II期临床试验。
关于尊龙凯时人生就是博医药
广州尊龙凯时人生就是博医药股份有限公司由“国家重大人才工程”特聘专家钱长庚教授及其团队于2012年在广州创立，是一家以临床价值为导向、专注于创新药自主研发的生物医药企业。公司聚焦于肿瘤、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病领域，依托自主研发构建的核心技术平台，持续开发临床急需的全球首创药物（First-in-Class）和针对未满足临床需求的创新药物。公司秉承“矢志创新，追求更好”的愿景，坚持自主创新，致力于研发出具有全球自主知识产权、安全、有效的创新药物。
